10月10日，以色列初创公司Mana.bio宣布获得了1950万美元的种子资金，并推出基于AI设计的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，以加速基于核酸的疗法和疫苗开发工作。


此轮融资由 Andreessen Horowitz Bio + Health、Base4 Capital、NFX、LionBird 和以色列理工学院共同领导，用于推进其专有的AI LNP平台的开发，以更安全、有效地将RNA和基因疗法输送到体内特定的肝外组织，有利于后续医疗需求中引入基因疗法的新潜力。


据Mana.bio首席执行官兼联合创始人约格夫·德比（Yogev Debbi）透露，该公司已经为可电离脂质库申请了临时专利，并且利用AI LNP平台开发出新的脂质纳米颗粒，从而能够靶向肝脏之外的更多器官。


他表示，接下来将会针对中枢神经系统或者特定免疫细胞进行开发研究。


构建AI+LNP递送平台


现如今，脂质纳米颗粒 （LNP）的递送系统仍然是mRNA等核酸类药物的“卡脖子”的问题，是将它们送到身体的正确部位，特别是对于肝外器官而言就更加困难。


那么，基于AI设计的脂质纳米颗粒（LNP）到底有何不同？


一直以来，LNP的配方领域被称为一个“黑匣子”，新的运载工具主要通过试错实验被发现。


根据Mana.bio官网显示，AI通过赋能设计、构建、测试、学习四个循环步骤，使公司能够快速创新和优化LNP，以靶向递送RNA疗法。


图源：Mana.bio公司官网


具体流程大致如下：


  • 通过AI学习模型在计算机中设计新型脂质纳米颗粒候选物，预测所需特性，选择一流的细胞特异性组织靶向LNP；


  • 再利用其高通量能力每周合成和制造数十种脂质纳米颗粒配方，使用自动化制造管道将计算模型转换为物理实体；

  • 评估每个脂质纳米颗粒，包括分析功效、安全性和理化特性以确定最佳候选者的测定，同时不断生成数据以改进机器学习模型预测；


  • 最后所有的实验结果都将以数字方式存储并立即传输到AI平台集中，从而改进机器学习模型。


除此之外，Mana.bio自动化平台通过其独特的软件工具不断利用公开可用的数据，丰富不断增长的专有数据库，不断提高其AI模型设计组织靶向LNP的能力。


“LNP发现领域历来由随机实验发现驱动，并且在潜在化学物质和配方的整个空间中缺乏系统有序的优化，但人工智能提供了一种独特的方法来学习世界上以前生成的LNP数据。我相信，AI LNP平台能够发现更智能、更快、更精确的递送配方，以解锁基于核酸和基因药物的领域。”约格夫·德比（Yogev Debbi）如是说。


技术源自以色列理工学院


Mana.bio AI赋能的 LNP平台独特方法转化自以色列理工学院学术成果，公司拥有一支经验丰富的团队，涵盖药物输送、纳米技术、机器学习和生物技术等领域。


联合创始人兼首席执行官约格夫·德比（Yogev Debbi）是一位的生物技术企业家，曾担任Genome Compiler的首席运营官，Genome Compiler是一家被Twist Bioscience收购的软件基因编辑公司。


联合创始人兼首席技术官罗伊·内沃（Roy Nevo）是一位生物技术企业家和资深软件架构师，拥有20多年的经验，领导跨学科团队构建创新的生物技术产品。此前，他曾担任Genome Compiler的首席技术官。


科学联合创始人阿维·施罗德（Avi Schroeder）教授是一位纳米医学和药物输送专家，曾在麻省理工学院的Robert Langer实验室完成了博士后研究。作为以色列理工学院的终身化学工程教授，曾获得包括沃尔夫基金会奖在内的30多个著名奖项，发表了50多篇论文，并拥有19项专利。


科学联合创始人基拉·拉丁斯基（Kira Radinsky）博士是人工智能和数据挖掘的先驱，是以色列理工学院的客座教授，并将预测数据挖掘应用于医学。曾于2013年入选《麻省理工学院技术评论》“35 岁以下青年创新者”，并于2015年入选福布斯“30位30岁以下”创业者榜单。


图源：Mana.bio公司官网


据弗若斯特沙利文分析，2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。


守得云开见月明，基因治疗行业正处于腾飞拐点。


“我们不明白为什么有些事情有效而有些事情无效的基本推理和逻辑，”约格夫·德比说，“所以我们利用人工智能来弥补理解的不足”。


AI基因疗法的发展潜力极大，在不远的将来，那些让医疗界素手无策的顽疾，或许能得到彻底解决。


参考链接：

https://www.prnewswire.com/news-releases/manabio-advances-ai-based-lipid-nanoparticle-lnp-platform-to-accelerate-programmable-drug-delivery-for-rna-and-gene-therapies-301952340.html

https://www.mana.bio/


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