人工智能发现的药物，成功率到底有多高？

来自FDA的数据表明，在过去几年中使用AI/ML 软件提交的药物和生物申请数量显著增加，仅在2021年就有超100份申请。

AI设计的药物数量急剧增加的情况下，人们也开始关心AI分子的质量，尤其是临床实验中的安全性和有效性。

过去一两年来，屡次出现AI设计的药物在临床阶段疗效不佳的新闻，引发行业的深思。（第一批AI设计药物的临床大溃败）

近期，波士顿咨询（BCG）首次对100+家AI制药公司的临床管线进行定量分析，主要关注AI分子在临床上的成功率。

根据统计数据测算，一个分子从临床I期到临床III期整体的成功概率，将从5%-10%增加到约9%-18%，整体成功率几乎翻番！

AI临床管线复合增长率60%

首先需要捋清楚的是，人工智能在药物研发方面的重要价值是什么？

BCG认为主要集中在三个方面：节省药物研发的时间和成本；增加药物成功的可能性 ；发现药物靶点和优化治疗剂的新颖性。

这些都指向了AI对药物研发管线的效率和质量上的提升，很多公司都称自己人工智能能够有效降低成本和提高临床试验的概率。

但是这些说法都来自公司的宣传，在得到独立验证之前，不能被轻易相信。

于是，波士顿详细筛选对比了市场上的AI制药公司，提出“AI原生公司”(AI-native Biotechs)的概念，简单来说需要满足以下几个条件：

（1）官网上强调人工智能在其药物发现技术/平台中有核心作用
（2）AI技术被用于内部研发或者合作研发项目
（3）将人工智能用于靶点、药物重定位、小分子、生物制剂、以及疫苗的设计和优化

简单总结就是不能以AI为噱头，而是切实以人工智能为底层技术的药物研发公司。

于是BCG最终筛选出来仅114家“AI原生生物技术公司“，要知道DPI的报告中认为全球有超700家AI制药公司。

BCG从药物管线的角度定义大幅度缩小了范围，从名单上看，部分备受资本青睐的AI制药公司没有上榜。

BCG的AI-native Biotechs名单

在114家人工智能本土企业中，仅39家的产品线包含临床资产。考虑到监管环境可能与长期趋势不同，分析中排除了COVID-19管线。

最终结果表明，过去10年里人工智能设计的分子数量呈指数型增长，同比复合增长超过60%。

自 2015 年以来，这些公司总共将75个分子推进临床阶段，在2023年底，有67个分子仍然在试验阶段。

绝大多数的分子仍然处于I期试验阶段，没有进入III期的分子。并且肿瘤学尤为突出，占I期和II期AI发现的分子的约50%。

AI-first Biotechs发现的已进入临床试验的分子数量

2020年以前，AI赋能药物研发主要还是老药新用，之后的占比开始下降，AI能够开发新的药物分子，小分子药物的占比随之加大。（2023年为>30%）

从多样性看，疫苗和抗体等新型疗法也在逐渐增多，占比分别为疫苗（∼10%）和抗体（∼5%）。

令人欣喜的是，一些具有人工智能发现靶点的分子已经进入临床，占2023年产品线的>30%，这里面绝大多数也是小分子药物。

成功率扑朔迷离

成功率方面，截至 2023 年 12 月，已有 24 个AI 发现的分子完成了 I 期试验，其中 21 个成功，成功率为 80%-90%。

失败的3个分子中，只有1个是因为没有达到评估标准，其他2个是由于公司的业务决策和研发管线的调整而被终止试验。

人工智能发现的分子在临床试验中的成功率

在临床第二阶段，10个AI发现分子已经完成了试验，成功率为 40%，与 30%-40% 的历史行业平均水平一致。

由于没有进入III期的临床管线，这部分的数据缺乏，只能参照制药行业的历史数据。

为什么会出现I期试验成功率高，但II期成功率低的情况呢？BCG尝试给出了以下解答：

1、临床 I期通常用于验证安全性，而AI设计的分子大多都是充分验证的生物靶点和机制，从而降低了靶向毒性的风险。

2、 临床II期则通常涉及生物学和药物机制，这表明AI算法对靶点和疾病的认识仍然不够。

3、临床 I期的成功率很高，可以解释为人工智能算法通常非常有能力设计或选择类药物分子，包括具有优化ADME和安全性的新型分子，从而减少I期的失败率。

但作者也补充，在临床II期暂停或停止开发的六个分子中，仅有两个药物的临床数据不佳，其他都是因为业务优先事项的转变、临床运营挑战或其他原因而停止。

然而，作者作出了提醒，该分析的数据方面有很大的不足，没有包含大型制药公司用AI开发的药物，毕竟赛诺菲和阿斯利康都表示已经在小分子管线中广泛使用AI。

因此，随着更多的数据出现，AI设计分子的临床成功率可能会有变化。

总结

无论如何，这篇研究都意味着制药业对人工智能的关注已经从分子数量转变为分子质量。

不过相较于其他大数据一般统计结果，由于能够被定义为人工智能辅助开发的药物分子着实有限，以上都只能被称为初步分析，后期可能会有变动。

而且，按照波士顿咨询这样的框架下分析，主要探究AI在临床前的技术对于药物临床阶段的成功率，如今市场上已经涌现了AI在临床阶段辅助药物开发的公司，用于虚拟临床试验、预测临床结果等。

如果按照当下AI药物分子成功率，设定未来数据不变，再将制药行业的III期成功率结合。

BCG发现：一个分子从临床I期到临床III期整体的成功概率，将从5-10%增加到约9-18%，临床阶段的研发成功率几乎翻番！

要知道，研发成功率提升1%都将节省巨大的成本，这将使公司能够以更少的资源和成本实现相同的产出，或者增加在相同资源内推出的新药总数。

总体而言，该研究展示了人工智能发现的分子在临床试验中的潜力，并可能为人工智能研发的未来提供了一瞥。

随着行业对生物学、疾病因素以及高质量数据的投资，未来人工智能设计的分子的成功率有可能进一步提升。

参考链接：
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S135964462400134X#b0055

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