Nat. Med. | 影响 2026 年医学发展的十一项关键临床试验

从新一代疫苗、长效抗体，到基因编辑、细胞与 RNA 疗法，2026 年即将公布结果的一批关键临床试验，集中体现了当代医学的三大趋势：精准化、机制导向与长期疗效。这些试验覆盖传染病、心血管疾病、肿瘤、自身免疫病、神经系统疾病以及罕见遗传病，或将直接改变未来的治疗范式，而不仅仅是优化现有方案。

研究人员正在评估一种新型结核病疫苗，其目标人群不再局限于儿童，而是覆盖青少年与成人这一传播风险最高的群体。该疫苗在早期研究中已显示出显著降低活动性肺结核发生风险的潜力。若结果成功，这将是近百年来结核病疫苗领域最重要的突破之一。

基于长效广谱中和抗体的治疗策略，研究人员探索是否能在停用每日抗病毒药物后，依然维持病毒长期受控。初步结果显示，相当一部分受试者在数月甚至更长时间内无需恢复常规治疗，为 HIV 治疗从“终身服药”走向“功能性缓解”提供了现实路径。

针对西非地区高致死率、长期被忽视的拉沙热，一种兼顾狂犬病防护的双价疫苗进入人体试验阶段。该策略不仅有公共卫生意义，也体现了“One Health”理念下对人畜共患病的系统性应对。

研究人员正通过直接抑制炎症通路，验证是否能在传统降脂治疗之外，进一步降低心血管事件风险。这类研究标志着心血管疾病治疗从“胆固醇中心论”向“炎症 + 代谢”并重的范式转变。

一种专门降低脂蛋白(a) 的治疗策略进入大规模结局试验阶段。如果证明有效，可能开启心血管疾病预防的全新靶点领域，尤其适用于遗传风险人群。

胰腺癌长期缺乏有效靶向药物。新一代广谱 RAS 抑制剂有望覆盖绝大多数 KRAS 突变类型，并以口服方式替代高毒性化疗。如果成功，这将是胰腺癌治疗史上的关键节点。

一种新型细胞免疫疗法正在与免疫检查点抑制剂联合使用，目标是在高度异质、治疗选择有限的转移性乳腺癌中，延长总体生存期。其包容性试验设计也更贴近真实临床场景。

研究人员正在验证一种基于 mRNA 的 CAR-T 细胞疗法，用于清除特定致病抗体来源的浆细胞。与传统免疫抑制不同，该策略具有作用快速、靶向精准、潜在长期缓解的优势，并可能拓展至其他自身免疫疾病。

通过对患者自身造血干细胞进行精准基因编辑并回输体内，研究人员在极罕见免疫缺陷病中观察到接近“功能性治愈”的效果。这类研究虽然商业规模有限，但在医学创新层面具有里程碑意义。

一种将患者自身骨髓来源干细胞通过静脉和鼻腔给药的策略，正在用于多种神经系统疾病的功能改善探索。尽管仍处于早期阶段，但其跨疾病的潜在应用引发广泛关注。

这十一项临床试验共同描绘了 2026 年医学发展的关键方向：

• 从短期控制走向长期缓解甚至功能性治愈；

• 从经验用药转向机制与通路精准干预；

• 从单一疾病治疗走向可平台化的技术路径。

它们未必都会成功，但每一项都在重新定义“下一代医学应该解决什么问题，以及如何解决”。

May, M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med 31, 3943–3947 (2025). 

https://doi.org/10.1038/s41591-025-04083-x