FedECA: A Federated External Control Arm Method for Causal Inference with Time-To-Event Data in Distributed Settings

外部控制组（ECA）可以为实验药物的早期临床开发提供信息，并在非随机设置中提供有效性证据以获得监管批准。然而，实施ECA的主要挑战在于获取实际数据或历史临床试验数据。实际上，由于涉及数据离开原始收集中心以及制药公司的竞争动机，数据共享通常是不可行的。在本文中，我们利用一种名为联邦学习（FL）的隐私增强技术来消除一些数据共享的障碍。我们引入了一种基于联邦学习的逆概率治疗加权（IPTW）方法，用于时间至事件结果的FedECA，从而减少患者数据的曝光，从而简化了ECA的实施。我们通过广泛的实验表明，FedECA在统计功效和平衡治疗和对照组方面优于其最接近的竞争对手，即匹配调整间接比较（MAIC）。为了鼓励使用这种方法，我们公开发布了我们的代码，该代码依赖于Substra，这是一个在隐私敏感环境中经过验证的开源FL软件。

本论文旨在解决外部控制臂（ECA）的实现难点，即如何在保护患者隐私的前提下获取真实世界数据或历史临床试验数据，以提供药物临床前研究和为非随机设置下的药物获得监管批准提供有效性证据。

本论文提出了一种基于联邦学习（FL）的反向概率加权（IPTW）方法，名为FedECA，用于时间至事件结果的ECA，以减少患者数据暴露的风险。

本论文的实验表明，FedECA在统计功效和平衡治疗和对照组方面优于最接近的竞争对手MAIC。此外，作者公开发布了基于Substra的代码，Substra是一种在隐私敏感环境中具有经过验证经验的开源FL软件。

近年来，许多学者致力于解决保护隐私的数据共享问题。例如，FATE是一种开源联邦学习框架，用于在不公开原始数据的情况下进行模型训练。另外，SecureBoost是一种隐私保护的梯度提升框架，用于在分布式数据上进行模型训练。